武田薬品、3億ドルで希少疾患治療薬「ルスフェルチド」の権利獲得

武田薬品工業は、希少血液疾患である真性多血症の治療薬として開発中のプロタゴニスト・セラピューティクス社の薬剤「ルスフェルチド」のグローバル権利を取得するために3億ドルを支払う契約を結びました。この取引により、武田はルスフェルチドの開発に参加し、承認されればその商業化を主導します。ルスフェルチドは、骨髄の幹細胞の変異によって赤血球が過剰に生産される真性多血症の治療を目指すペプチド薬です。この疾患は心筋梗塞や脳卒中などの心血管イベントのリスクを高めます。

プロタゴニスト・セラピューティクス社は、現在進行中の第3相試験を完了し、FDAへの薬剤承認申請を行う責任を負います。第2相試験では、ルスフェルチドが赤血球レベルを制御し、定期的な瀉血の必要性を排除することで主要な研究目標を達成したと報告されています。250人の患者を対象としたプラセボ対照の第3相試験が進行中で、プロタゴニストは現在の四半期中に登録を完了する予定です。この32週間の研究では、ルスフェルチドまたはプラセボが患者の現在の真性多血症療法に追加されます。プロタゴニストは、来年第1四半期に32週間のデータを持ち、2025年第4四半期のFDA提出に向けて舞台を整えることを期待しています。

もしルスフェルチドが市場に出る場合、武田とプロタゴニストは利益を米国市場で50:50で分割します。プロタゴニストは、米国での薬剤のマーケティングに参加するオプションを持ち、利益分配条項からのオプトアウトを選択する権利も有します。オプトアウトを行うと、プロタゴニストはオプトアウト支払い、および増強されたマイルストーンおよびロイヤリティ支払いを受け取ることになります。武田は、プロタゴニストがいずれかのオプションを行使しても、米国外でのルスフェルチドの完全な権利を保持します。

【ニュース解説】

武田薬品工業が、希少血液疾患である真性多血症の治療薬として開発中の「ルスフェルチド」のグローバル権利を取得するために3億ドルを支払う契約を結んだことが発表されました。この取引により、武田はルスフェルチドの開発に参加し、FDAからの承認を受けた場合にはその商業化を主導することになります。

真性多血症は、骨髄の幹細胞の変異によって赤血球が過剰に生産される疾患であり、心筋梗塞や脳卒中などの心血管イベントのリスクを高めることが知られています。現在の主な治療法は瀉血（血液を定期的に抜くこと）ですが、ルスフェルチドはこの治療法の代替となる可能性があります。

ルスフェルチドは、一度の週間投与で赤血球レベルを制御し、瀉血の必要性を排除することが第2相試験で示されました。この薬剤は、鉄のホメオスタシス（バランス）を調節し、体内での鉄の吸収、貯蔵、分配を制御することによって作用すると考えられていますが、その正確な作用機序はまだ完全には解明されていません。

この取引は、武田にとって希少疾患領域でのポートフォリオを強化する戦略の一環として位置づけられています。また、プロタゴニスト・セラピューティクスにとっては、FDA承認に向けた開発を進めるとともに、武田のグローバルな商業化能力を活用することで、ルスフェルチドの市場導入リスクを軽減し、販売ポテンシャルを最大化する機会を得ることを意味します。

この取引の影響は、真性多血症患者にとって新たな治療選択肢が提供される可能性があること、また、希少疾患治療薬の開発と商業化における新たなパートナーシップモデルが示されたことにあります。しかし、ルスフェルチドの長期的な安全性や有効性、市場導入後の実際の患者への影響などは、今後の臨床試験の結果や実際の使用状況によって明らかになるため、引き続き注目が必要です。

また、このような大規模な取引は、希少疾患治療薬の開発における投資や研究の活性化に寄与する可能性がありますが、一方で、高額な開発費用が治療薬の価格に反映されるリスクもあります。このため、治療薬のアクセシビリティや費用対効果に関する議論も重要な視点となります。

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